|
一名患有杜氏肌营养不良症的儿童在中国接受基因编辑治疗后死亡，引发人们对监管和透明度的担忧。而目前中国寻求巩固其在生物科技领导者的地位。 位于上海的治疗的研发机构辉大基因药物公司在8月5日的声明中表示2025年8月的死亡事件原因是急性呼吸窘迫综合征，这是死者对治疗的严重免疫反应的一部分。 虽然该公司没有说病人的身份或者其他信息，但临床试验记录这个研究只提供给四到八岁的男童。 辉大基因此次披露信息之前，STAT News 已进行了长达数月的调查。该公司未立即回应有关该疗法后续步骤的问询，且无法通过电话联系上。 此前几周，《科学》杂志和 Retraction Watch 披露了一起此前未被公开的死亡事件：一名女孩在另一项由"研究者发起试验"（IIT）中死亡，这类试验由研究人员而非制药公司主导。 此后，中国监管部门及与该研究相关的上海高校已启动调查。 这些案件凸显了中国“研究者发起试验”系统不透明的特点；该系统允许大型医院的研究人员在未经国家药品监管部门批准的情况下测试新型疗法。 近年来，此类研究激增，推动了尖端细胞与基因疗法的发展，进而助推了中国生物技术行业的蓬勃兴起。 然而，这些死亡事件很可能会引发更严格的审视，以评估监管、安全性报告及信息公开机制是否跟上了该行业飞速发展的步伐。 该患者是接受辉大基因HG302 治疗的第四位受试者，也是最后一位；HG302 利用经改造的腺相关病毒（AAV）载体，将 DNA 编辑组件递送至细胞内。 该患者接受的是高剂量治疗。在全球范围内的其他临床试验中，高剂量 AAV 给药曾引发致命的免疫反应，其中包括针对患有杜氏肌营养不良症男童的试验。 辉大基因表示，该致死事件是根据药物临床试验质量管理规范，在临床试验中心获悉情况后的“规定报告时限内”，通过医院的伦理审查及研究监管流程上报的。 该公司称，相关分析已于1月提交同行评审，研究结果将在发表后公布。 https://www.straitstimes.com/asi ... -gene-editing-trial |
