一名儿童在中国生物科技公司的基因编辑试验中死亡

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一名患有杜氏肌营养不良症的儿童在中国接受基因编辑治疗后死亡，引发人们对监管和透明度的担忧。而目前中国寻求巩固其在生物科技领导者的地位。

位于上海的治疗的研发机构辉大基因药物公司在8月5日的声明中表示2025年8月的死亡事件原因是急性呼吸窘迫综合征，这是死者对治疗的严重免疫反应的一部分。

虽然该公司没有说病人的身份或者其他信息，但临床试验记录这个研究只提供给四到八岁的男童。

辉大基因此次披露信息之前，STAT News 已进行了长达数月的调查。该公司未立即回应有关该疗法后续步骤的问询，且无法通过电话联系上。

此前几周，《科学》杂志和 Retraction Watch 披露了一起此前未被公开的死亡事件：一名女孩在另一项由"研究者发起试验"（IIT）中死亡，这类试验由研究人员而非制药公司主导。

此后，中国监管部门及与该研究相关的上海高校已启动调查。

这些案件凸显了中国“研究者发起试验”系统不透明的特点；该系统允许大型医院的研究人员在未经国家药品监管部门批准的情况下测试新型疗法。

近年来，此类研究激增，推动了尖端细胞与基因疗法的发展，进而助推了中国生物技术行业的蓬勃兴起。

然而，这些死亡事件很可能会引发更严格的审视，以评估监管、安全性报告及信息公开机制是否跟上了该行业飞速发展的步伐。

该患者是接受辉大基因HG302 治疗的第四位受试者，也是最后一位；HG302 利用经改造的腺相关病毒（AAV）载体，将 DNA 编辑组件递送至细胞内。

该患者接受的是高剂量治疗。在全球范围内的其他临床试验中，高剂量 AAV 给药曾引发致命的免疫反应，其中包括针对患有杜氏肌营养不良症男童的试验。

辉大基因表示，该致死事件是根据药物临床试验质量管理规范，在临床试验中心获悉情况后的“规定报告时限内”，通过医院的伦理审查及研究监管流程上报的。

该公司称，相关分析已于1月提交同行评审，研究结果将在发表后公布。
https://www.straitstimes.com/asi ... -gene-editing-trial

G52

是新闻吗？又一个？

跳跳虎的好朋友

在宏大叙事面前都是韭菜都是必要的代价，赌的就是那万一成了呢？满屏遥遥领先贴辣死你眼睛

yxfc2003

竹知了，哇哇哇。。。

innsfree

基因编辑的绝症病人数量够多，出现实验者死亡是统计学的必然。
总会有病人对AAV载体,或者CRISPR-Cas9蛋白，产生致命免疫反应的。
杜氏肌营养不良症的儿童，一般十岁开始坐轮椅，二十来岁就因为呼吸肌或者心肌无力而死，通过静脉注射腺病毒载体，将缩短版的“微肌营养不良蛋白（Micro-dystrophin）”基因送入肌细胞，是最近几年出现的有效疗法，但有严重免疫毒性风险。

fiony

为啥都是小孩呢？基因治疗在大人身上没作用是吗？

innsfree

fiony 发表于 2026-8-7 08:26
为啥都是小孩呢？基因治疗在大人身上没作用是吗？

这里是选择性偏差了，一般去做基因编辑的病人大多是是病情发展较快的绝症，很多未必能活到成年。而且，年龄越小做，需要的剂量就越小越安全，成年人死于免疫反应和肝衰竭的风险更大。
新闻里同款疗法，已知死亡的病例大多数是体重大的青年。
其实DMD这个病，如果新生儿就基因疗法，风险就很小，体重小剂量小，肝衰竭和免疫反应的风险都小几个数量级，而且病情还没有发展，将来发育可以接近正常人。

Byronbay

价值观不行的医生 没有伦理

hankz

伦理道德 vs 科技进步； 哎。

希望至少对于逝者家庭有高额赔偿。

DaftPunk

为什么福奇都要和武汉病毒所合作 说做就做就是牛b

limuc1

变形人：你们要走的路还很远，

limuc1

DaftPunk 发表于 2026-8-7 11:26
为什么福奇都要和武汉病毒所合作 说做就做就是牛b

特朗普： 已公开资料显示，除了中国之外，还有多个国家参与了相关合作， 你想不到吧，

1. 中国（最受关注）

最著名的是：

武汉病毒研究所
美国非营利机构 EcoHealth Alliance 获得NIH/NIAID资助，再将部分经费分包给武汉病毒所开展蝙蝠冠状病毒研究。该项目后来成为美国国会调查重点。

2. 孟加拉国

NIAID长期资助：

Nipah病毒
蝙蝠病毒
人畜共患病毒

合作对象包括：

ICDDR,B（孟加拉国际腹泻病研究中心）
当地大学
卫生部门

因为孟加拉是Nipah病毒的重要流行地区。

3. 柬埔寨

美国长期支持：

新发病毒监测
蝙蝠病毒采样
SARS相关冠状病毒调查

合作单位包括当地巴斯德研究所等。

4. 老挝

COVID之后公开资料显示：

老挝蝙蝠洞中发现了与SARS-CoV-2高度相似的冠状病毒。

美国科研资金支持过：

蝙蝠采样
冠状病毒调查
病毒监测

5. 越南

长期合作项目包括：

禽流感
SARS
冠状病毒
人畜共患病

6. 泰国

美国CDC、NIH、NIAID都与泰国有长期合作：

新发病毒
蝙蝠病毒
流感
登革热

7. 马来西亚

参与东南亚病毒监测网络：

蝙蝠
野生动物
冠状病毒
8. 缅甸

EcoHealth Alliance曾组织：

蝙蝠采样
冠状病毒调查

属于跨国项目的一部分。

9. 非洲多个国家

例如：

乌干达
刚果（金）
利比里亚
塞拉利昂

主要研究：

埃博拉
马尔堡病毒
拉沙热病毒

这些属于美国长期全球卫生合作项目

DaftPunk

limuc1 发表于 2026-8-7 11:30
已公开资料显示，除了中国之外，还有多个国家参与了相关合作。

1. 中国（最受关注）

这些国家为了钱而已 命卖给你而已
中国是又有技术有没底线人命还贱   这种优势是其他没用的

limuc1

DaftPunk 发表于 2026-8-7 11:34
这些国家为了钱而已 命卖给你而已
中国是又有技术有没底线人命还贱   这种优势是其他没用的 ...

特朗普： 我命有你命值钱不？

lence_lu

这都是各国私下里的必修课程之一，有人丧命很正常，大分母其中之一，但说不定就成为分子了呢

inandbr

美国很快将被超越，别个人命不值钱，大把实验可以做

你用白老鼠，别人直接用人，这实验环境的差距不是一点两点

innsfree

inandbr 发表于 2026-8-7 13:22
美国很快将被超越，别个人命不值钱，大把实验可以做

你用白老鼠，别人直接用人，这实验环境的差距不是一点 ...

不准确。

其实美国步子迈的更大，新闻中的同款基因编辑，连已经走不了路的青年患者FDA也批准用了，人体实验发现好几例死于肝衰竭。青年体重大，需要好几倍剂量，不仅死亡概率更高，而且因为肌肉萎缩和纤维化，即便成功，有足够肌肉支撑身体再站起来走起来的可能性也不高，风险回报比儿童病患小得多。

拦不住啊，一边是必死无疑，一边是挺过这一针就可能重新站起来多活几十年。我命由我不由天的诱惑太大，死亡风险再高，患者都想参加实验。

中国还是偏保守的，只敢给条件更好风险更小的儿童做基因编辑。因为美国人体实验在前面趟过雷，伦理委员会才批了4-7岁这个年龄段可以做。

xiaozaocha

说是父母给了五百多万研究经费

satellite2019

人体实验

fanglei822

innsfree 发表于 2026-8-7 09:20
基因编辑的绝症病人数量够多，出现实验者死亡是统计学的必然。
总会有病人对AAV载体,或者CRISPR-Cas9蛋白， ...

你把事情想的太干净了
https://www.bilibili.com/video/B ... 23cea32f4940adacca8


6岁小女孩，基因编辑治疗去世，相关论文数据造假！
https://www.bilibili.com/video/B ... 23cea32f4940adacca8

innsfree

xiaozaocha 发表于 2026-8-7 14:17
说是父母给了五百多万研究经费

对的，人财两失，就是这么残酷。

基因编辑属于富人定制医疗，穷人患者连这个九生一死的机会都没有，青少年阶段就必死无疑。
其实500万都是中国定制治疗价格低，新闻里的病毒载体，在美国Sarepta的Elevidys售价两千万人民币以上。





但是客观的说，富人也是拿钱拿命，为全人类趟雷。​生物医药技术从来都是富人先买单，技术迭代降本，最后普惠大众。比如现在抗癌CAR-T细胞疗法，富人趟雷的早期也是每一针都要一百多万。

innsfree

inandbr 发表于 2026-8-7 13:22
美国很快将被超越，别个人命不值钱，大把实验可以做

你用白老鼠，别人直接用人，这实验环境的差距不是一点 ...

不准确。。。

基因编辑属于高度精密定制医疗，有些罕见遗传病，基因剪刀和载体病毒可能都需要根据病人的基因突变定制。

一人一药。这就是为什么患者家长要赞助研究，推进科研针对自家娃这种基因突变。

所谓的实验者，往往就是筹到钱且求到科研资源的患者这么一个。家长赞助这500万也就是个启动资金，一般还要有其它资金，比如科研基金分担成本。

不存在你想象中的拿穷人替代小白鼠做实验的情况。

innsfree

fanglei822 发表于 2026-8-7 15:00
你把事情想的太干净了
https://www.bilibili.com/video/B ... 3.788.player.switch ...

其实基因编辑本身是挺成熟的技术了，懂行的话，普通人可以外包给实验室做指定基因编辑-敲除和修饰的工作。
但这是体外，成功率极高，所以给了很多人希望，连娃有自闭症的家长都跃跃欲试，想做基因编辑，我命由我不由天。
人体体内就是另一回事儿,有了免疫系统的抵抗，难度高多了。
尤其是那例六岁小女孩，是最最前沿的体内实验，要把载体病毒送过脑血屏障，精准编辑亿万脑神经细胞的基因，来治病救人。
其实动物实验就已经实现从0到1的突破了，证明成功克服了递送难题，并且穿过血脑屏障给药。
可惜，功亏一篑，小女孩因高剂量载体病毒引发的严重系统性免疫排异与脑部毒性反应不幸去世。
如果将来研发出比病毒更好的基因剪刀蛋白的新递送载体，这些绝症可能就都有救了。

xq052b

xiaozaocha 发表于 2026-8-7 14:17
说是父母给了五百多万研究经费

那是另一个案子，是个女孩

这个新闻里是男孩，不同的病

xiaozaocha

innsfree 发表于 2026-8-7 15:01
对的，人财两失，就是这么残酷。

基因编辑属于富人定制医疗，穷人患者连这个九生一死的机会都没有，青少 ...

可怜的家长：（

xiaozaocha

xq052b 发表于 2026-8-7 18:57
那是另一个案子，是个女孩

这个新闻里是男孩，不同的病

想起来了 另外一个医生姓裘还是仇来的

kimikudo

innsfree 发表于 2026-8-7 14:15
不准确。

其实美国步子迈的更大，新闻中的同款基因编辑，连已经走不了路的青年患者FDA也批准用了，人体 ...

那个医生完全忽略之前动物测试的结果，论文还完全不提他的方法导致了这个病人的死亡。

https://www.youtube.com/watch?v=nQ9jHI2RY5w
https://www.youtube.com/watch?v=shAy7Oh5Vhg
看完自己好好想想，别整天人家一说中国强奸，你就只会说美国不光强奸还鸡奸呢

kimikudo

innsfree 发表于 2026-8-7 16:55
其实基因编辑本身是挺成熟的技术了，懂行的话，普通人可以外包给实验室做指定基因编辑-敲除和修饰的工作 ...

别以为ai都是对的，而且还用google这个三大ai之中准确率最低的

dafa

limuc1 发表于 2026-8-7 11:30
特朗普： 已公开资料显示，除了中国之外，还有多个国家参与了相关合作， 你想不到吧，  

1. 中国 ...

看来中国的实验室管理最差，能流出病毒

innsfree

kimikudo 发表于 2026-8-7 22:42
这个事件不是病人死不死的问题，而是病人死了之后，那个医生没有得到病人的同意发表论文，而且完全忽略之 ...

“病人死了之后，那个医生没有得到病人的同意发表论文”的说法真是太荒谬了。
仇团队在顶刊发表的是动物实验的论文，为什么要病人同意？